5 февраля 2022 года в Москве состоялась конференция «САR-T клеточная терапия в лечении онкогематологических заболеваний у взрослых: достижения, перспективы, регуляторные аспекты».

Целью этого мероприятия было представление основных различий индустриальной и академической CAR-T терапии, а также экспертное обсуждение задач и стратегии развития использования направления в отечественных условиях с учетом индустриального и академического производства, вопросы регуляторного характера. В конференции приняли участие специалисты систем здравоохранения РФ и зарубежных стран, представители пациентских организаций и благотворительных фондов, ведущие отечественные и зарубежные эксперты и практикующие специалисты. В рамках данного мероприятия выступили зарубежные специалисты, которые представили картину мировой практики использования CAR-T терапии, а также отечественные и зарубежные эксперты, осветившие основные задачи в области развития CAR-T терапии, вопросы правового регулирования в сопоставлении с европейской практикой, клинические потребности медицинских учреждений в финансовой, кадровой, административной и материально-технической областях, аспекты взаимодействия с пациентскими организациями. 

В программе конференции была отдельная пациентская сессия «Поддержка взрослых пациентов с онкогематологическими заболеваниями, нуждающихся в дорогостоящем лечении: дискуссия c участием представителей пациентских сообществ и благотворительных организаций», которую модерировала президент Всероссийского общества онкогематологии «Содействие» (ВООГ «Содействие») Л. Матвеева. В работе сессии были рассмотрены вопросы взаимодействия между пациентским и врачебным сообществом, способные улучшить качество помощи пациентам, нуждающимся в CAR-T терапии и, собственно, доступность данной терапии в России. На сегодняшний день у нас в стране данная методика применяется ограниченному количеству пациентов и только в рамках клинических исследований.

Нурия Мусина, руководитель отдела развития и внешних коммуникаций, советник руководителя ФГБУ «ЦЭККМП» Минздрава России об участии в конференции «CAR-T клеточная терапия в лечении онкогематологических заболеваний у взрослых» (https://rosmedex.ru/car-t/).

«Обеспечение доступности CAR-T терапии для российских пациентов во многом зависит от возможности ее включения в систему государственного финансирования. Сегодня российская система здравоохранения не готова к погружению инновационных персонализированных технологий в практическое здравоохранение и систему финансирования – необходимо внедрение новых механизмов возмещения – инновационных моделей лекарственного обеспечения, учитывающих все особенности данных технологий и изменение нормативно-правой базы», – отметила Нурия Мусина, руководитель отдела развития и внешних коммуникаций, советник руководителя ФГБУ «ЦЭККМП» Минздрава России на конференции «CAR-T клеточная терапия в лечении онкогематологических заболеваний у взрослых»

Сегодня в мире в разработке находится более 500 CAR-T препаратов, в текущем году в России ожидается регистрация первого CAR-T препарата. В ближайшие годы в нашей стране следует ожидать приход значительного количества препаратов данного класса.

Погружение в практическое здравоохранение

Определение трека для погружения CAR-T технологии в систему здравоохранения осложнено существующей коллизией между законодательством РФ и ЕАЭС, в рамках которых данная технология может быть отнесена к разным классам препаратов (согласно законодательству РФ – данная технология относится к биомедицинским клеточным продуктам (БМКП), согласно законодательству ЕАЭС – к высокотехнологичным лекарственным продуктам (ВТЛП).

«Учитывая международный опыт в отношении генно-клеточной терапии, которая регулируется и возмещается как лекарственные препараты, а также уже выстроенную в нашей стране систему погружения лекарственных препаратов в систему государственного финансирования, в России представляется целесообразным дальнейшее совершенствование и актуализация ФЗ-61 «Об обращении лекарственных средств» с включением дефиниции высокотехнологичный лекарственный препарат», – подчеркнула Нурия Мусина.

Погружение в систему государственного финансирования

Крайне высокие стоимость и уровень неопределенности в клинической эффективности, особенно в долгосрочности эффекта, – значительно увеличивают риски для плательщика, поскольку цена ошибки чрезвычайно высока.

Во всем мире для возмещения таких технологий применяют ценностно-ориентированный подход – инновационные модели лекарственного обеспечения (ИМЛО) – соглашения о разделении рисков, в рамках которых производитель берет на себя часть рисков плательщика, если эффективность технологии окажется ниже заявленной. Применение различных форм ИМЛО (оплата за результат, рассрочка платежа) позволяет снизить риски для плательщика в неэффективности расходования бюджетных средства, с другой стороны – снижает влияние на бюджет. Для обеспечения финансирования в международной  практике проводятся переговоры с производителем для заключения контрактов с конфиденциальными ценами. В России на данный момент такая практика не может быть применима ввиду ограничений законодательства – необходимы изменения в 44-ФЗ «О контрактной системе в сфере закупок товаров, работ, услуг обеспечения государственных и муниципальных нужд».

Возможным вариантом погружения CAR-T в систему государственного финансирования может рассматриваться Перечень ВМП с предварительной клинико-экономической оценкой в рамках клинической апробации.

Для справки:

Клеточная терапия CAR-T (аббревиатура от Chimeric Antigen Receptor T-Cell или T-клетки с химерным антигенным рецептором) – инновационная персональная иммуноклеточная терапия, предполагающая создание препарата индивидуально для конкретного пациента.

Это прорывная технология находится на стыке генотерапии, клеточной терапии и иммуннотерапии и может стать спасением для пациентов с онкогематологическими заболеваниями, для которых в настоящее время не существует эффективного лечения.

Терапия CAR-T применяется в виде единственной инфузии.

Действие CAR-T основано на стимулировании способности иммунной системы распознавать и бороться с онкологическими заболеваниями благодаря перепрограммированию собственных Т-лимфоцитов пациента на распознавание мишени и разрушение лейкемических клеток.

При помощи специального аппарата Т-лимфоциты (клетки иммунитета) пациента выделяют из его крови, затем Т-лимфоциты отправляются на производственную площадку, где в них внедряют особые белки, которые опознают опухолевые клетки. Генетически измененные Т-клетки размножают в лаборатории до определенного количества и возвращают обратно в виде лекарственного препарата для введения этому же пациенту. Необходима всего одна инфузия, чтобы CAR-T-клетки длительный период делились и сохранялись в кровотоке, уничтожая раковые клетки.

Транспортировка Т-лимфоцитов пациента на производственную площадку и импорт готового препарата осуществляются в состоянии глубокой заморозки при температуре минус 120 градусов Цельсия в специальном резервуаре (сосуд Дюара). Процесс производства и применения сугубо индивидуален, полученный препарат не может быть применен ни у кого, кроме пациента, который отдает свою кровь для создания ограниченного количества лекарственного средства.

Клеточная терапия уже сегодня успешно используется и финансируется системами здравоохранения в разных странах мира. Эти терапевтические подходы вносят революционные изменения в классическое понятие лекарственного средства и в терапию многих тяжелых смертельных заболеваний, в том числе не имеющих в настоящее время эффективного лечения. На сегодняшний день CAR-T доступна в более чем 30 странах мира.

ВООГ «Содействие»